Evropský regulátor medicíny 20. října velmi výrazně promluvil do budoucí podoby medicíny. Evropská léková agentura (EMA) se totiž zavázala, že od této chvíli bude zveřejňovat podrobné zprávy z klinických studií (tzv. Clinical Study Reports, tedy Zprávy z klinických studií), které výrobci předkládají úřadům jako součást žádostí o registraci. Zatím byly tyto údaje považovány za důvěrné, byť obsahují informace důležité při snaze o nezávislé ověření účinnosti léčiv. EMA se stala první dohledovou agenturou ve světě, která k takovému kroku přistoupila. Její (již od roku 2014 plánované) rozhodnutí by se mohlo stát důležitým krokem ve snaze změnit současnou praxi v medicíně, ve které se podle celé řady odborníků klade větší důraz na ochranu zájmu výrobců a jejich investice spíše než možnost nezávislého ověřování výsledků klinického výzkumu. Díky přístupu ke klinickým datům budou moci pacienti a zdravotníci zjistit více informací o údajích, o něž se opírají schválení léčiv, která užívají nebo předepisují. Rovněž zjednoduší nezávislou opakovanou analýzu údajů akademickými a výzkumnými pracovníky poté, co byl léčivý přípravek schválen. A možná by mohl do budoucna pomoci i dalším výrobcům s vývojem jejich léčiv. Nařízení není retroaktivní, a tak se nebude týkat léčiv schválených před začátkem roku 2015. Co je nového Informace z klinických studií se samozřejmě zveřejňují již dnes, ale v omezeném rozsahu a také ne vždy. Významná část výsledků není zveřejněna vůbec, například proto, že výsledky byly negativní, a vývoj léku byl zastaven. Ale jak opakovaně upozorňují někteří odborníci, stejně dobře to mohlo být v situaci, kdy vývoj léku pokračoval, a ten se dostal na trh díky jiné, tentokrát už pozitivní studii. (I výsledky klinických studií oscilují kolem průměru a jsou do jisté míry náhodné, takže stejný přípravek může v různých studiích dopadnout poněkud odlišně.) Výsledky klinických studií, které se dostanou na veřejnost (a těch je většina), jsou pak zveřejňovány v menším rozsahu, než jaký předpokládá od 20. října platný předpis EMA. Data bývají zveřejňovány v odborných publikacích ve vědeckých časopisech, které neobsahují všechny zdravotnické údaje ve studii sebrané, použité statistické nástroje a celou řadu dalších náležitostí, které by případné ověření výsledků výrazně zjednodušily. Podrobné výsledky v CSR dokumentech část těchto problémů mohou napravit, byť rozhodně nevyřeší všechny stížnosti kritiků, kteří upozorňují, že bez možnosti nezávislé kontroly moderní medicína se v mnoha ohledech vzdaluje ideálům, na kterých je postavena. (Popisuje se totiž nejčastěji výrazem „na důkazech založená medicína“ – ale jaké jsou to důkazy, když si na ně nelze sáhnout?) Rozhodně tyto dokumenty obsahují bezprecedentní množství údajů: EMA zatím zveřejnila více než stovku zpráv z klinických studií dvou léků (carfilzomibu, přípravku proti rakovině a lesinuradu, léku proti dně), které dohromady mají celkem 260 000 stránek. Výhodou je, že na těchto stránkách by se měly najít všechny možné dostupné informace o lécích, včetně vedlejších účinků či dalších nežádoucích reakcí pacientů. Což neznamená, že by EMA některé informace z dokumentů přece jen „nevyškrtla“; to se týká informací o pacientech, které by měly být všechny důkladně anonymizovány, a také některých (alespoň podle agentury) informací, jež jsou citlivé z obchodního hlediska. Podle některých výrobců je to ovšem málo, jak naznačují i soudní spory, které nyní EMA absolvuje. Dva výrobci (firmy Intervet a PTC Therapeutics) napadly již starší rozhodnutí agentury vydat podrobné zprávy z klinických studií jiných přípravků. O data tehdy na základě zákona o svobodném přístupu k informacím požádaly nezávislé třetí strany, a EMA jejich požadavku vyhověla. Firmy se obávaly, že spolu se zprávami se na veřejnost dostanou citlivé obchodní informace. Soud, který případ projednával, vydal předběžně rozhodnutí blokující zveřejnění údajů, EMA se proti rozhodnutí 29. září odvolala. Podle jejich vyjádření pro tisk případy považuje za důležitou zkoušku svého přístupu, a snad tedy hodlá své rozhodnutí hájit, jak to jen bude nutné. Jak k datům? Přístup k datům bude přes speciální webové stránky na serverech EMA. Data budou zahrnovat všechny klinické zprávy obsažené ve všech původních žádostech o schválení předložených agentuře ke dni nebo po vstupu této politiky v platnost dne 1. ledna 2015. Ovšem byť jsou data oficiálně přístupná, neznamená to, že přístup k nim je úplně jednoduchý. Jak si autor vyzkoušel na vlastní kůži, a jak už dlouho tvrdí odborníci bojující za větší transparentnost v medicíně, webové stránky agentury EMA nejsou ani zdaleka uživatelsky přívětivé. Cílem EMA je zveřejnit zprávy do 60 dnů po rozhodnutí o žádosti nebo do 150 dnů po obdržení dopisu o jejím stažení. Termíny se mohou v budoucnosti měnit, protože agentura celkem pochopitelně s tímto systémem zatím nemá zkušenosti a není si jistá, jak náročná jeho administrace vlastně bude. Podle aktuálních odhadů EMA očekává, že poskytne přístup k asi 4500 klinickým zprávám ročně. Na stopě léku proti HIV Z Velké Británie přišly během října letošního roku nadějné zprávy o úspěchu při hledání léku proti viru HIV, ze které některá zahraniční a česká média (jmenujme alespoň iDnes.cz) udělala naneštěstí poněkud lepší zprávu, než jakou je. Podle nich se podařilo v těle jednoho dobrovolníka zcela „zlikvidovat“ virus HIV – ale tak to bohužel není. Či přesněji řečeno: zatím nevíme, jak to vlastně je. Zpráva má svůj původ v britských Sunday Times, a stojí na průběžných výsledcích klinické studie označované zkratkou RIVERS, za níž stojí velká vědecká spolupráce několika britských pracovišť (vedoucí klinické studie je Sarah Fidlerov z Imperial College v Londýně). Ověřuje strategii označovanou anglickým výrazem „kick and kill“ (volně přeloženo nakopni a zlikviduj). Jejím cílem je odhalit v těle i nečinné virové částice a pak je zlikvidovat pomocí dnes už celé řady dostupných antivirových léků (které z významné části pochází z dílny pražského ústavu ÚOCHB, a ještě přesněji laboratoře Antonína Holého). Tyto léky jsou díky desetiletím výzkumu a vývoje extrémně účinné a velké části pacientů dokážou množství viru snížit natolik, že běžné testy ani neodhalí jeho přítomnost. Bohužel, virus HIV se dokáže v těle velmi zdatně skrývat, aniž by se projevil, a vědci si dodnes nejsou zcela přesně jistí, zda znají všechny jeho triky. Každopádně víme, že používané léky ho v těchto úkrytech nedokážou vypátrat a zlikvidovat. Dobře to ilustruje příklad účastníků francouzské klinické studie známých jako „Viscontiho kohorta“. Je to skupina 14 pacientů, kteří mohli podstoupit agresivní léčbu antivirotiky jen několik týdnů poté, co se nakazili virem HIV. Léky brali tři roky, virus v jejich těle se nepodařilo detekovat, ale když je brát přestali, znovu se v krvi objevil. Není to ideální výsledek, ale přesto ohromný úspěch: imunitní systém těchto pacientů i po letech pracuje dobře a viru mají v těle málo. Z praktického hlediska jsou v podstatě vyléčeni (a díky malému množství viru v těle je také poměrně málo pravděpodobné, že nakazí někoho dalšího). Systém „kick and kill“ klasickou léčbu antiretrovirotiky rozšiřuje ještě o podání látek, které – jak doufají vědci – dokážou donutit virus, aby se vynořil ze svého úkrytu v imunitních buňkách pacienta, a pak ho zlikvidují pomocí běžných léků. Co se stalo v Británii Studie RIVERS začaly zhruba před třemi lety a účastní se jí zhruba 50 nedávno nakažených pacientů s malým množstvím virů v těle, z nichž polovina dostala kromě běžných léků i zmíněný „nakopávák“ aktivity viru HIV. Letos v říjnu se dostala na veřejnost zpráva, že první pacient, kteří touto procedurou prošel, zatím má v těle nedetekovatelné množství viru HIV. Jak jsme viděli na předchozích řádcích, to není ovšem vůbec poprvé, co se něco takového podařilo – takových pacientů je řada. Důležité bude, co se bude dít dále. Lékaři budou pacienta sledovat několik dalších let (studie má končit v roce 2018), a skutečným úspěchem bude teprve, když se v jeho krvi virus neobjeví ani v době po vysazení léků. Pak můžeme mluvit o zásadním přelomu a prvním skutečném léku na AIDS. Zatím je na to rozhodně brzy.